新加坡金沙游戏网站:C型血友病由功凝血因子XI缺乏引起

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血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍,凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。

血友病主要分为三种亚型,即、A型血友病、B型血友病和C型血友病。

A型血友病是最常见的血友病类型,比例占到将近80%,由功能型凝血因子VIII缺乏引起,同时也是一种X染色体连锁的隐性基因疾病,因此男性患病的比例远高于女性,男婴的患病率在五千到一万分之一左右;B型血友病由凝血因子IX缺乏引起,比例不到20%,但病者的比例却是女性多于男性,婴儿患病率在两万到三万四千分之一左右;C型血友病由功凝血因子XI缺乏引起,比例很低,而且是常染色体隐性遗传疾病。

血友病基因终生携带,本质上无法彻底根治。但是自1980年以来,患者的平均年龄已经从60年代以前的11岁提高到了50-60岁。此外,如果能够在儿童时期就进行及时治疗就可以避免常年出血引起的组织伤害,减轻致残率。

由于他们需要终身补充凝血因子,因此血友病药物市场也高达百亿美元。目前全球在血友病领域主要有5家公司主导。

1. 百健

百健公司将血友病业务分拆成立独立上市公司Bioverativ。后者拥有两款药物,治疗A型血友病的Eloctate和治疗B型血友病的
Alprolix,去年这两款药物创造了8.5亿美元的销售额。虽然它宣称是一个拥有400名雇员和3.25亿现金的公司,这并不意味着没有竞争对手。

Eloctate和Alprolix最大竞争优势是具有长效性,在2014年被FDA批准后他们在医生和患者的建议下进行了剂量改进并迎来了销售额腾飞。

2. Shire Plc

2016年初,全球罕见病制药企业Shire以高达320亿美元的金额收购百深
,一跃成为罕见病领域的领军企业,立时搅动了全球罕见病药物市场格局。2015年7月,Baxalta从制药巨头百特分拆出来,成为独立的生物制药公司,前者主要继承了Baxter全部的血液疾病产品、肿瘤药物和免疫疾病药物,且专注于血友病药物,其中Baxalta的A型血友病的畅销药物Advate是百健Eloctate的强劲对手。它在2015年11月以Adyvonate被FDA批准为儿童及成人A型血友病患者一周两次的给药,2016年12月又被扩大适应症用于12岁及以下A型血友病患儿的治疗和A型血友病成人及儿童患者的围手术期治疗。

在2016第三季度,Shire报道公司来自血友病的总收入高达8亿8410万美元。

3.拜耳

2016年3月,美国FDA批准拜耳A型血友病药物Kovaltry上市,用于儿童和成人A型血友病患者。Kovaltry是一种是未经修饰的重组因子VIII化合物。在2016第三季度,拜耳称公司血友病销售收入达3.02亿欧元。

4. 杰特贝林(CSL Behring or CSL Ltd)

2016年6月,FDA批准了血友病药物巨头杰特贝林的长效血友病药物Afstyla用于治疗A型血友病,此外公司的Idelvion也获得了批准用于治疗B型血友病。

到2016年底,公司尚未公布其全年财政收入,不过公司公布了6月后来自血友病领域的销售额为10亿美元。

5.诺和诺德

众所周知,诺和诺德以其糖尿病药物而出名。事实上,公司9%的收入与血友病有关,拥有全球第二的血友病市场。

公司希望FDA对其长效B型血友病药物N9-GP“亮绿灯”,此外长效A型血友病候选药物N8-GP也正在进行III期临床中,如果试验成功,诺和诺德公司预期在明年进行N8-GP的上市申请。

谁将成为血友病市场的老大?

在上述的5家竞争公司中,Bioverativ似乎具有长效治疗的先发优势,不过其他几家公司具有较多的现金流以及与医生具有长期的合作关系,这或是Bioverativ前进路上的绊脚石之一。

根据Grand View
Research的调研,2015年全球血友病的市场为93亿美元并将保持5.6%的复合增长率直到2024年。报告指出:该领域是针对凝血因子缺乏的特定患者,A型血友病是最常见的类型,被检测到的患者群体是B型血友病的4倍。

此外,由于制药行业充斥着用于治疗A型血友病的药物,
从而限制了其在预测期内的增长。Baxalta生产的Advate和重组因子Ⅷ是广受欢迎的药物,主要用于美国
、英国、德国、日本、中国和南非等地区预防性治疗类型患者。

尽管如此,Grand View
Research预测B型血友病的药物仍然增长最快。未来5到10年里,所有上述公司都在深入发展新一代解决方案,究竟谁将成为血友病市场的老大仍不可预测,让我们拭目以待。

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