再通过对病人类器官的药物测试来决定是否将昂贵药物对患者使用

荷兰科学家希望为1500位囊肿性纤维化病人制作人造微型器官,再决定是否为他们用药。

治疗囊肿性纤维化的药物Orkambi非常昂贵,很多患者都负担不起。今年5月,荷兰卫生部长Edith
Schippers就该药的价格问题与生产厂家Vertex公司进行了谈判,然而却没有得到任何实质性进展。

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如今,“类器官”却可能为患者们带来福音。类器官是一类由干细胞体外培养出的微型器官。科学家已经制造出了譬如眼睛、肠、肝、肾等的类器官。它们比文章中的句号大不了多少,虽然不是真正意义上的人类器官,但是可以在结构和功能上模拟真实器官。

近日,荷兰科学家向其卫生部提出了使用类器官来降低药物治疗费用的建议。如果建议得到采纳,他们会为每一个囊肿性纤维化病人培养类器官,再通过对病人类器官的药物测试来决定是否将昂贵药物对患者使用。这一提议受到了患者、保险公司以及生物学家的一致认可。

同时,囊肿性纤维化也可能是类器官药物研究的完美对象。该病是由人体产生黏液、眼泪和唾液的细胞发生基因突变而引起的。一旦患有该病,患者的肺中可能产生大量黏液并最终导致病人死亡。已经有超过2000种不同的突变可能引起囊肿性纤维化,没有哪种药物可以治疗全部的突变类型。目前,荷兰共有1500名囊肿性纤维化病人。

此类器官项目一旦实施,将是医药产业的一个里程碑。因为这是第一次通过类器官来大范围决定是否对患者用药,而不仅仅是基于血液检查或者病人的症状。但是为了进行类器官测试研究,荷兰政府必须先同意为患者支付药费,这才有了科学家向政府请缨。

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该项目起源于荷兰
Utrecht医学中心Clevers实验室,那里的科学家已经熟练掌握了如何从病人肠道取样,并在体外培养成微小肠组织的技术。他们计划为囊肿性纤维化病人培养类器官,再将其暴露在相关药物下,类器官如果膨胀就说明药物有效。

但是其中最大的问题是药物的长期效果很难从类似实验获得。波士顿大学教授Philn
Hawkins表示,该项目目前的准确性难以预测,但是极其具有发展前景。

在荷兰,一个名为HUB类器官基金会的非营利组织正试图将Clevers实验室的类器官技术商业化,其客户包括Vertex公司。该公司目前在荷兰和以色列各有一项临床实验,Clevers团队正在为其培养类器官,他们希望弄清类器官反应与最终疗效的量化关系。

针对囊肿性纤维化,Vertex公司有两个产品,Kalydeco和Orkambi。Kalydeco大约对4%
的患者类型有效,而Orkambi对将近一半的囊肿性纤维化患者有效。然而,这两种药都非常昂贵。尽管Kalydeco具有神奇的疗效,但是其每年30万美元的价格却令人咋舌。Orkambi稍微便宜一些,可是其疗效并不是非常明确。

其实,Vertex公司一直承认类器官药物测试对筛查药物是有积极的作用的。为了进行类器官药物测试,保险公司承担了几个案例中高昂的Kalydeco使用费。

在荷兰,如果病人的突变类型非常罕见恰巧又没有被研究过,法律允许通过类器官药物测试来决定是否对患者使用药物。曾经有过这样一个案例,一名名叫Fabian的少年,他的基因突变类型独一无二。研究人员为他培育了一个类器官,并发现Kalydeco对其疗效很好。之后少年开始服用Kalydeco,他的病情在几个小时内就出现了好转。

但是Orkambi引起了很大的争议,主要集中于“采用类器官药物测试是否可以减小药物使用范围”。Vertex公司表示,Orkambi是为特定类型基因突变引发的囊肿性纤维化病人量身定做的。大量研究表明,Orkambi对所有具有该突变的病人都有效。他们同时认为基于志愿者的临床实验仍然是决定药物疗效的“黄金标准”,目前还不能被类器官测试所取代。

Orkambi已经被批准上市,但是其每年约18万欧元的价格却成为其在荷兰推广的绊脚石。根据荷兰卫生部门的报告,如果荷兰向所有符合当前标准的患者提供该药,每年花费将会高达1.2亿美元。即使这样,可能很多患者并没有因此受益。因为根据荷兰科学家和患者组织的研究,即使是针对Vertex声称的目标突变,Orkambi也不是万无一失的。

报告还显示,Orkambi实际价值只有其价格的18%。因此,Vertex和荷兰卫生部的谈判就无疾而终了。
Clevers表示,如果每个患者都参加类器官药物测试,那么药物就只会被用到测试有效的患者。尽管药物的单价依然很贵,但是国家层面上的总开销会降低。

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